TTR医学:治疗遗传性TTR相关性淀粉样变性病的新进展
2024-04-17治疗遗传性TTR相关性淀粉样变性病的新进展 遗传性TTR相关性淀粉样变性病是一种罕见的神经退行性疾病,它会导致身体内的TTR蛋白质在神经系统和心脏等器官中沉积,从而导致这些器官的功能受损。这种疾病通常会在中年或老年人身上出现,而且会逐渐恶化,最终导致死亡。目前,这种疾病的治疗方法还不是很成熟,但是最近的一些研究表明,我们可能已经找到了一种有效的治疗方法。 最近,一项名为“ION-121357”的临床试验获得了积极的结果。这项试验是由Ionis制药公司进行的,该公司是一家专门从事罕见疾病治疗的制